核酸医薬のポテンシャルを引き出す
「BROTHERS核酸」

■国立循環器病研究センター発（初）ベンチャー

当社は国立循環器病研究センター斯波真理子先生の研究成果を事業化することを目的に、同センターとして初めて認定されたベンチャーになります。脂質異常症の専門医として核酸医薬を通じて多くの患者を救いたいとする斯波と、大阪大学で核酸医薬の研究に従事しその可能性をグレードアップさせたい和田とで2019年に共同創業しました。

■核酸医薬の課題を解消する「BROTHERS核酸」

　現在主流である低分子薬や抗体医薬はタンパク質を標的とした医薬モダリティでありながら、狙えるタンパク質が枯渇し成熟しつつあります。核酸医薬はその上流にあたるDNAやmRNA等を標的とするため、早い創薬スピードと全ての遺伝子を標的にできる＝万能薬としてそのポテンシャルが期待されています。一方で、核酸はほとんどが尿中に排泄されたり毒性が出てしまったりと、医薬品開発を断念するケースも近年増えています。
　これに対し、当社独自の「BROTHERS核酸」はドラッグデリバリーと安全装置の機能を有する世界で唯一のプラットフォーム技術であり、核酸医薬を目的の臓器へ効率的に運び安全な治療を可能にします。修飾核酸と毒性を制御する安全装置の特許は当社として出願し、DDS技術は国循より実施許諾を受けています。

■ハイブリッドなビジネスモデル

　循環器疾患や希少疾患に対する自社型パイプラインの創薬事業だけでなく、核酸医薬を開発する製薬企業に「BROTHERS核酸」技術をライセンスして特有課題を解消する探索パートナリング事業も手掛けていきます。また、安全性を理由にドロップアウトした核酸医薬候補を当社で受け入れ再開発を行うレスキュー型パイプラインも視野に入れています。
　現在、核酸医薬は肝臓を主対象としていますが、当社技術を用いれば脳や心臓など他の臓器の疾患まで広げることが視野に入ります。さらには、遺伝子を狙うためデザインがしやすく、現在はビジネスの観点で開発が難しい超希少疾患や個別化医療を実現できる創薬モダリティとしても期待されています。これら核酸医薬の潜在的な市場を引き出し、核酸医薬業界をリードしていける存在になりたいと考えています。

※2022年5月号掲載時点での情報です